Therapien

Im Falle eines Rückfalls gibt es beim Neuroblastom, außer der sogenannten RIST Therapie, keine standardisierte Therapie.
Die RIST Therapie ist als Protokoll bei der Rezidivbehandlung anerkannt.

Die Phase 1 der Therapie hat Mathilda bereits abgeschlossen. Nach dem sogenannten Staging konnten wir einen ersten Erfolg der Therapie verzeichnen, sodass wir nun in Phase 2 weiter behandelt werden. Diese Phase wird sich voraussichtlich über einige Wochen strecken, in jeweiliger Abhängigkeit zu Mathildas Blutwerten. Weiterhin soll Mathilda noch bestrahlt werden.

Gelangen die Kinder nach einem Rückfall wieder in den Status der Remission, besteht ein enorm hohes Risiko, innerhalb kürzester Zeit einen erneuten Rückfall zu erleiden. Hier gibt es keine Heilungsmöglichkeiten!

In Deutschland wird im Anschluss an die RIST Therapie eine radioaktive MIBG Therapie mit anschließender haploidenten Stammzellentransplantation empfohlen.
Hier sollte Mathilda die Stammzellen von einem Elternteil, mit nur 50%iger Übereinstimmung, erhalten. In 5-15% der Fälle stößt der Empfänger das neue System ab. 
Eine wesentlich höhere Gefahr besteht allerdings darin, während des Transplants an einem Virus zu erkranken, was im schlimmsten Fall zum Tod führen kann.
Diese Therapie ist hoch intensiv, da das alte Immunsystem komplett zerstört werden muss, damit das neue anwachsen kann. Selbst bei überstandenem Transplant hat man keine Gewissheit, dass dieses neue System gegen die Tumorzellen kämpfen kann.

Es gibt zwei vielversprechende Ansätze im Kampf gegen das Neuroblastom. Diese sind aber aktuell in Deutschland noch nicht verfügbar, sondern nur in den Staaten und u.a. in Barcelona. Es handelt sich um einen noch intensiveren Antikörper mit einer anschließenden Vaccine (Impfstoff) Behandlung. Mathildas Immunsystem soll darauf sensibilisiert werden, die noch überbleibenden Tumorzellen zu erkennen und zu zerstören.

"After your child’s immune system recovers from the effects of chemotherapy, we may use an anti-neuroblastoma vaccine to train the immune system to destroy any remaining cancer cells. So far more than 100 children have received this vaccine, which is currently being tested in a clinical trial at MSK."

Da Mathilda unter dem in Deutschland verfügbaren Antikörper einen Rückfall erlitt, bleibt uns jetzt nur noch dieser Versuch als Option, ihr Leben zu retten. 
Wie könnten wir als Familie nicht versuchen, diese Therapie für unsere Tochter möglich zu machen? 

Zum anderen beschäftigt sich Frau Dr. Sholler in Michigan mit dem Medikament DFMO.
Dieser Hemmstoff richtet sich an den Pfad der Krebsstammzellen und soll sie somit unwirksam machen, damit ein Rückfall verhindert werden kann. Die Nebenwirkungen hier sind relativ gering, was für uns besonders wichtig ist. Die ersten Auswertungen zeigen gute Erfolge.

Alle beschriebenen Therapien und Medikamente befinden sich noch in Studien und sind in Deutschland noch nicht verfügbar. Die ersten Auswertungen der Studien zeigen vielversprechende Erfolge. In Zukunft werden sicherlich diese Therapieformen auch in Deutschland verfügbar sein, aber so viel Zeit hat Mathilda nicht.

Diese Therapien im Ausland sind immer mit immens hohen Kosten verbunden, die von den jeweiligen Patienten aus eigenen Mitteln in Vorkasse zu finanzieren sind. Hierbei handelt es sich um Kosten im höheren sechsstelligen Bereich.

Die Chance, ihr Leben retten zu können, darf nicht an einer Finanzierung scheitern. Da wir aber in diesem Umfang die finanziellen Mittel nicht aufbringen können, sind wir nun auf Spenden angewiesen.

Der nächste Schritt für uns nach dem Abschluss von Phase 2 ist eine Reise nach Barcelona, um den dort verfügbaren Antikörper zu erhalten und ggf. die vaccine Behandlung. 

 

RIST Therapie:
https://www.kinderkrebsinfo.de/fachinformationen/studienportal/phase_i_ii_studien__pharmastudien/rist_rnb/index_ger.html

Haploidente Stammzellentransplantation:
https://www.medizin.uni-tuebingen.de/de/das-klinikum/einrichtungen/kliniken/medizinische-klinik/innere-medizin-ii/forschung/allogene-stammzelltransplantation

Immuntherapie Naxitamab:
https://www.mskcc.org/announcements/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-naxitamab-neuroblastoma
https://www.sjdhospitalbarcelona.org/en/immunotherapy-has-allowed-us-see-our-child-continue-growing
https://www.sjdhospitalbarcelona.org/en/neuroblastoma

Vaccine:
https://www.mskcc.org/pediatrics/cancer-care/types/neuroblastoma/treatment​​​​​​​

DFMO:
https://beatnb.org/dfmo/​​​​​​​
https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-10/sh-sft100118.php​​​​​​​
https://www.nature.com/articles/s41598-018-32659-w​​​​​​​